Zuerst überlegt ein Team (Molekularbiologen, Pharmakologen, Toxikologen, Genetiker und Ärzte), gegen welche Krankheit ein Medikament entwickelt werden soll.

Wissenschaftler erforschen, an welchem Angriffsziel im Körper („target“) eine pharmazeutische Intervention möglich und sinnvoll wäre. Gute Targets sind z.B. Eiweiße (Proteine). Dank der Forschung von Molekularbiologen wurden mittlerweile mehrere Tausende solcher Targets identifiziert und somit eine raschere Identifizierung von krankheitsrelevanten Genen.

Um eine Leitstruktur identifizieren zu können, werden einzelne Substanzen nach dem Versuch-und-Irrtum-Prinzip an den Targets getestet. Früher hat ein Chemiker eine Woche lang ein Molekül getestet. Heute braucht es nach wie vor einen Chemiker, dank computergesteuerter Roboter jedoch können im selben Zeitraum 500.000 Moleküle getestet werden. Von 1 Mio. Substanzen schafft es im Schnitt nur 1, die mit dem Target interagiert.

Mit Hilfe des Computers können Chemiker die potenziellen Wirksubstanzen verbessern. Sie synthetisieren sie neu oder modifizieren sie so lange, bis sie genau zum Target passen.

Letztlich werden jene Leitsubstanzen ausgewählt, die u.a. am wirksamsten und sichersten sind und die am leichtesten industriell hergestellt werden können. Dosierung und mögliche Darreichungsform – Tablette, Zäpfchen, Injektion, … – spielen ebenfalls eine Rolle.

Bevor eine neue Substanz am Menschen ausprobiert wird, müssen präklinische Tests durchgeführt werden: Bio-Assays (in-vitro) und Tierversuche (in-vivo). Tierversuche sind keine preiswerte Alternative - ein Großteil davon ist gesetzlich vorgeschrieben. Nur dadurch kann das komplexe Zusammenspiel aller Komponenten des lebenden Körpers nachgeahmt werden. Die bei uns eingesetzten Tiere werden speziell für Forschungszwecke gezüchtet und nur dann eingesetzt, wenn es keine Alternativen gibt. Unsere Forscherinnen wählen die besten Versuchsmethoden für eine artgerechte Behandlung aus und bemühen sich, die Anzahl der Tierversuche kontinuierlich zu reduzieren.

Etliche Wirkstoffe werden in diesem Stadium verworfen, weil sie giftig sind oder vom Körper nicht ausreichend angenommen werden. Bevor klinische Studien starten, verlangt die Behörde Informationen wie Herstellung, Haltbarkeit, etc.

Kliniker überprüfen, was für diese Krankheit am besten ist: Tabletten, Zäpfchen, Salben, Injektion, Inhalativa, Hautpflaster, Kapseln, etc.

Wenn die Behörde und eine unabhängige Ethikkommission positiv entschieden haben, kann die Substanz erstmals an einigen Freiwilligen, in der Regel gesunden Probanden, geprüft werden. Es kann durchaus vorkommen, dass Ersatz-Substanzen herangezogen werden müssen oder dass das Projekt zur Gänze gescheitert ist. Zu diesem Zeitpunkt heißt das: 5 Jahre vergebens geforscht, aber nicht umsonst.

In dieser Phase geht es in erster Linie um Wirksamkeit und Verträglichkeit, aber auch um die Erfassung von Nebenwirkungen.

Der Nachweis der Wirksamkeit kann erst mit jahrelangen Tests und entsprechend vielen Probanden erbracht werden. Parallel dazu laufen Testreihen mit speziellen Patientengruppen, z.B. älteren Menschen, aber auch die prä-klinischen Tests werden weitergeführt, um eine längerfristige Verabreichung der Substanz zu überprüfen. Gleichzeitig wird die endgültige Darreichungsform entschieden und die großindustrielle Fertigung vorbereitet.

Die Zulassungsbehörde entscheidet anhand der umfangreichen Daten, ob das Produkt für die spezielle Indikation zugelassen wird. In Europa dauert das derzeit rund 1,5 Jahre. Ist die Zulassung erteilt, dauert es im Schnitt drei Monate, bis das Medikament auf den Markt kommen kann.

Auch nach der Markteinführung wird das neue Medikament weiter beobachtet – von uns selbst, aber auch von den Behörden. Jetzt geht es um den Nachweis der Sicherheit des Arzneimittels in der Praxis. Weiters können sich weitere Erkenntnisse über patientenfreundlichere Darreichungsformen, Dosierungen, weitere Anwendungsergebnisse, etc. ergeben.